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博濟醫(yī)藥科技股份有限公司

股票代碼為（300404）創(chuàng)建于2002年，2015年在深圳創(chuàng)業(yè)板上市，是一家為國內(nèi)外醫(yī)藥企業(yè)提供藥品、保健品、醫(yī)療器械研發(fā)與生產(chǎn)全流程“一站式”外包服務(wù)(CRO)的型高新技術(shù)企業(yè)，同也提供藥品上市許可持有人(MAH)服務(wù)。

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藥品研發(fā)“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(含中試生產(chǎn))、藥理毒理研究、臨床用藥與模擬劑的生產(chǎn)、臨床試驗、臨床數(shù)據(jù)管理和統(tǒng)計分析、上市后再評價、技

藥品研發(fā)“一站式”服務(wù)包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學(xué)研究(含中試生產(chǎn))、藥理毒理研究、臨床用藥與模擬劑的生產(chǎn)、臨床試驗、臨床數(shù)據(jù)管理和統(tǒng)計分析、上市后再評價、技術(shù)成果轉(zhuǎn)化等，同時提供藥品向美國、歐盟注冊申報服務(wù)。

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公司擁有近3000平米的現(xiàn)代化辦公場所，匯聚了超1000名經(jīng)驗豐富，學(xué)識淵博，思維敏捷的中高級醫(yī)藥研究人才和注冊法規(guī)專家。

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博濟醫(yī)藥始終堅持“誠實、守信、專業(yè)、權(quán)威”的經(jīng)營理念，截至2020年，公司累計為客戶提供臨床研究服務(wù)800余項，基本涵蓋了藥物治療的各個專業(yè)領(lǐng)域;累計完成臨床前研究服務(wù)500多項。經(jīng)過近二十年的發(fā)展，博濟醫(yī)藥在技術(shù)實力、服務(wù)質(zhì)量、服務(wù)范圍、營業(yè)收入、團隊建設(shè)等方面都已躋身我國CRO公司的領(lǐng)先位置，成為我國本土大型CRO公司的龍頭企業(yè)。

博濟醫(yī)藥重磅科普|真實世界研究系列講座來啦！

作者：廣州博濟醫(yī)藥 時間：2020-09-16 來源：廣州博濟醫(yī)藥

隨著審評審批制度改革和鼓勵創(chuàng)新的持推進以及《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》《真實世界證據(jù)支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》的相繼出臺，真實世界研究成為業(yè)界關(guān)注的焦點。

鑒于業(yè)界對真實世界研究的概念、設(shè)計原則、實施步驟和方法、數(shù)據(jù)分析與解讀等尚缺乏清晰的認(rèn)知。日前，經(jīng)中國醫(yī)藥質(zhì)量管理協(xié)會批準(zhǔn)，由臨床研究質(zhì)量與評價專業(yè)委員會主辦，博濟醫(yī)藥承辦的真實世界研究系列直播講座重磅啟動，該直播講座旨在圍繞真實世界數(shù)據(jù)和真實世界證據(jù)進行全面解讀。

系列直播首場便邀請到了北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院基礎(chǔ)學(xué)院研究員單廣良為廣大網(wǎng)友解讀真實世界數(shù)據(jù)與證據(jù)、真實世界研究類型、分享真實世界研究設(shè)計實施、數(shù)據(jù)處理、統(tǒng)計方法以及真實世界數(shù)據(jù)的理性分析和解讀。

以下是單廣良教授直播內(nèi)容整理。

何為真實世界研究？

真實世界（Real World）最早見于1993年Kaplan發(fā)表的關(guān)于雷米普利上市后評價研究。真實世界研究（Real World Study，RWS），就是起源于藥物上市后評價的實用性臨床研究。開始時是藥物在臨床實踐中應(yīng)用的進一步評價，對患者不加過多的篩選條件限制，干預(yù)措施接近臨床實際場景，旨在評價藥物在實際應(yīng)用條件下的有效性、安全性和效果。

經(jīng)過多年的發(fā)展和實踐，對真實世界研究的定義逐步達(dá)成共識，有組織有計劃地使用觀察性研究方法，收集統(tǒng)一的臨床及相關(guān)數(shù)據(jù)，對某一特定疾病的人群，或暴露在某一特定因素下的人群進行特定結(jié)局的評價，從而達(dá)到制定和完善臨床決策和醫(yī)保政策目的的一種研究方法。

真實世界研究何以得真實？

傳統(tǒng)臨床試驗對患者入排標(biāo)準(zhǔn)有嚴(yán)格限制，受試者同質(zhì)性非常好，不過所得的療效結(jié)果只能代表入選的患者，因此適用條件十分狹窄，適用范圍外推受到限制；而真實世界研究有別于此的最大特點是真實，在最大程度上納入大部分患者，也就是強調(diào)在實際臨床環(huán)境下，對多重干預(yù)措施下所得結(jié)局事件進行評估，可以說十分忠實于臨床實踐原貌，為后續(xù)臨床實踐提供真實的證據(jù)。

因此，為了確保研究的“真實性”，在選擇患者時應(yīng)當(dāng)連續(xù)入組，即無特定的開始和終止入組時間限制，而且對入選病例和病情等條件不設(shè)嚴(yán)格限制。只需要將不簽署知情同意書，以及不適合參加本研究者（如病情過重，孕婦，并發(fā)癥）排除在外即可，這樣可以使得入選的患者能夠最大可能地代表廣大患者特征。

此外，真實世界研究是在常規(guī)的臨床診斷和治療環(huán)境下對療效的觀察和評價，應(yīng)當(dāng)允許醫(yī)生應(yīng)用常規(guī)臨床診治方法，而不像臨床試驗?zāi)菢邮孪葘χ委煼椒ㄒ?guī)定統(tǒng)一的執(zhí)行標(biāo)準(zhǔn)。

但是，如果認(rèn)為真實世界研究只能進行觀察性研究，不能進行干預(yù)，那就走入了一個誤區(qū)。其實，真實世界研究支持在臨床實踐中進行自然干預(yù)，根據(jù)情況靈活掌握，也可以適時采用一個小樣本進行隨機對照研究。

什么是真實世界數(shù)據(jù)？

在真實世界研究過程中所產(chǎn)生的真實世界數(shù)據(jù)，強調(diào)是在真實的醫(yī)療環(huán)境中生成。數(shù)據(jù)的產(chǎn)生和收集過程與實際臨床醫(yī)療實踐保持較好的統(tǒng)一，且數(shù)量可大可小。

我國現(xiàn)有典型的真實世界數(shù)據(jù)包括：

區(qū)域醫(yī)療健康數(shù)據(jù)庫
醫(yī)院電子病歷數(shù)據(jù)
醫(yī)保數(shù)據(jù)
公共衛(wèi)生調(diào)查與公共健康監(jiān)測
出生/死亡登記數(shù)據(jù)
患者登記數(shù)據(jù)

什么是高質(zhì)量的真實世界數(shù)據(jù)？

高質(zhì)量的數(shù)據(jù)是注冊研究的基石，通常以網(wǎng)絡(luò)數(shù)據(jù)庫為基礎(chǔ)，采用相同的標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)定義，匯交臨床資料，即結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)。結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)是以相同、一致的格式存儲變量（如人口學(xué)信息、藥物列表、生命體征、生活方式等）的數(shù)據(jù)集。通常遵循固定數(shù)據(jù)模式，僅允許有限的值或格式，所以有時受到限制。

而非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)不是由預(yù)先定義的數(shù)據(jù)模式排列的，也不是以固定記錄長度的格式存儲的。來自不同的格式，如圖像、音頻、視頻或非結(jié)構(gòu)化文本。這部分?jǐn)?shù)據(jù)非常大，占可用數(shù)據(jù)的95%。但是從歷史和習(xí)慣來看，研究人員一直關(guān)注結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)和分析，忽略了非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)。

真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用面臨的主要問題就在于這些非結(jié)構(gòu)化的數(shù)據(jù)。由于醫(yī)療大數(shù)據(jù)質(zhì)量參差不齊，且分散在各個角落，形成數(shù)據(jù)孤島，同時嚴(yán)重缺少科學(xué)實用的分析計劃和分析能力，因此對于如何從醫(yī)療大數(shù)據(jù)中挖掘價值顯得無從下手。

因此在醫(yī)療大數(shù)據(jù)管理過程中，命名系統(tǒng)、數(shù)據(jù)采集、匯交時間和入排標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)當(dāng)統(tǒng)一，同時確保數(shù)據(jù)完整性，以及各中心和各時點間數(shù)據(jù)一致性。此外，還應(yīng)當(dāng)對數(shù)據(jù)質(zhì)量進行人性化評估，以及對數(shù)據(jù)進行邏輯檢查和盲法清洗。

此外，還需要特別注意樣本量大小與預(yù)期效果的關(guān)系。一項研究設(shè)計的嚴(yán)謹(jǐn)性和樣本量與預(yù)期效果的大小成反比。效果越小，所需研究設(shè)計要求越嚴(yán)謹(jǐn)，樣本量要求越大。

真實世界研究有何特別注意事項？

首先做到標(biāo)準(zhǔn)統(tǒng)一。真實世界研究一再強調(diào)對患者進行自然觀察，不過由于研究涉及的醫(yī)院十分廣泛，因此必須做到診斷標(biāo)準(zhǔn)和療效標(biāo)準(zhǔn)統(tǒng)一，醫(yī)院之間使用標(biāo)準(zhǔn)存在差別會對結(jié)果產(chǎn)生直接影響。

此外，由于真實世界研究通常周期十分漫長，因此在設(shè)計方案時候應(yīng)當(dāng)充分考慮確?；颊吣軌驁猿侄ㄆ陔S訪。根據(jù)療效出現(xiàn)和處方時間確定隨訪間隔，盡量減少失訪。一旦發(fā)生失訪和患者退出，應(yīng)當(dāng)如實記錄。至于失訪和退出是否與研究有關(guān)系，不要強行判斷和簡單刪除，建議待研究結(jié)束后再做歸因分析。

真實世界研究中患者招募和定期隨訪是注冊研究成敗的關(guān)鍵，應(yīng)當(dāng)采取措施并建立程序，促使研究人員和患者對研究保持興趣，保證患者持續(xù)參與研究。

真實世界研究的主要目的是什么？

了解疾病的臨床特征和治療效果全貌
評估臨床醫(yī)生遵循指南的現(xiàn)狀和更新需求
評估不同醫(yī)療中心的醫(yī)療質(zhì)量
評估治療措施綜合效益
國家醫(yī)藥和醫(yī)保在政策制定的依據(jù)
上市藥品和醫(yī)療器械有效性和安全性的再評價
國際多中心注冊研究可使醫(yī)生和管理者對國家間疾病特征和醫(yī)療質(zhì)量進行比較

傳統(tǒng)臨床試驗與真實世界研究的區(qū)別

從個人經(jīng)驗到循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，從隨機對照研究到真實世界研究，評價哪種治療模式好或不好，都是不全面的。我們應(yīng)該把這幾種治療模式融為一體，為患者提供最好的服務(wù)，而不應(yīng)該片面強調(diào)哪一種治療模式不好。對于某些疾病，我們可能需要遵循循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。對于某些治療，可能需要參考真實世界研究數(shù)據(jù)。對于某些少見的疾病，我們可能更注重個人經(jīng)驗。所以，醫(yī)生可以在不同的情況下，將上述方法有機整合在一起對患者進行個性化治療。

真實世界研究的POSTER法則

P: Participants

必須要有足夠多的患者；患者的入排標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)盡可能減少限制，否則患者的全貌就會打折扣，研究的真實性就會受到影響；

O: Outcomes

選擇合適的臨床終點和替代終點；

S: Study design

研究設(shè)計和統(tǒng)計分析計劃應(yīng)當(dāng)從臨床實際出發(fā)，以患者為中心（patient-centred），既要顧及臨床實踐的現(xiàn)實環(huán)境，又要取得有力證據(jù)；

T: Time span

真實世界研究實施的時間跨度大，應(yīng)確保將長期隨訪中可能遇到的相關(guān)問題和因素進行充分考慮，并制定相應(yīng)方案；

E: Electronic medical record system

研究涉及大數(shù)據(jù)，必須有電子病例系統(tǒng)才能將結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)進行有效收集和加工；

R: Result analysis and interpretation